Gen tedavisine yönelik viral olmayan DNA taşıyıcı sistemlerin geliştirilmesi

Gen tedavisi, Nanopartikül, Kitosan, Eudragit, Spermidin.;Gene therapy, Nanoparticle, Chitosan, Eudragit, Spermidine.;Genetik kökenli hastalıklar üzerinde süregelen çalışmalar giderek artmakta olup, çalışmalar ex-vivo ve in-vivo gen tedavisi olmak üzere iki başlık altında yapılmaktadır. Exvivo gen tedavisi zorlukları nedeniyle tercih edilmemektedir. Uygulaması çok daha kolay olan in-vivo gen tedavisi bir farmasötik formülasyon uygulaması şeklinde olduğu için diğer yöntemlere üstünlükleri vardır. İn-vivo gen tedavisinde en önemli sorunlardan biri, terapötik genler için uygun taşıyıcı sistemlerin geliştirilmesidir. Gen taşıma sistemleri viral ve viral olmayan vektörleri içermektedir. Viral vektörlerin immünojenite ve onkojenite nedeniyle uygulamaları kısıtlıdır. Viral olmayan vektörler, bununla birlikte, daha güvenli, maliyetleri düşük ve daha tekrarlanabilirdir. Viral olmayan sistemlerin esas kısıtlayıcı faktörü düşük transfeksiyon etkinliğidir. Viral olmayan transfeksiyon sistemleri genelde katyonik peptidler, katyonik polimerler, katyonik lipidler veya bunların kombinasyonundan oluşur. Gen terapötiklerinin geliştirilebilmesi için etkin ve güvenilir taşıyıcı sistemlere ihtiyaç vardır. Bu projede; Eudragit RSPO ve Kitosan nanopartiküllerinin hazırlanması ve Spermidin- pDNA komplekslerinin transformasyon etkinliği değerlendirilmiştir.