Androjenik alopesinin önlenmesi amacıyla 5-? redüktaz enziminin shRNA kodlayan plazmid DNA yüklü katı lipid nanopartiküller aracılığıyla gen ifadesinin baskılanması

Androjenik alopesi erkeklerde saç kaybının en yaygın nedenidir ve oluşumu iki temel faktöre dayanır; genetik yatkınlık ve androjenler. Androjenik alopeside temel androjen testestorunun kendisinden ziyade aktif metaboliti olan dihidrotestestorondur. 5-? redüktaz enziminin tip 2 izoenzimi testestoronun dihidrotestestorona dönüşümünden sorumlu enzim olduğu için bu amaca yönelik geliştirilmekte olan yeni terapötik girişimlerin temelini oluşturmaktadır. Günümüzde gen tedavisi farmasötik bilimlerin en popüler araştırma alanlarından bir tanesidir. Antisense gen tedavisi hücrede protein yapım basamaklarında transkripsiyondan sonra sentezlenen mRNA'yı inhibe ederek, translasyon basamağından önce ilgili proteinin sentezi durdurarak probleme neden olacak yapının daha sentez aşamasında durdurulmasını hedefler. Gen tedavisi alanında klinik kullanım için genetik materyallerin aktarımında yeni, etkin ve yüksek güvenilirlikte bir taşıyıcı sisteme gereksinim vardır. Son birkaç yılda etkin gen taşıyıcı sistem tasarımına yönelik ilgi önemli ölçüde artmıştır. Formülasyonumuzda taşıyıcı sistem olarak kullanılacak katı lipid nanopartilüller (KLN), 1990'ların başında var olan geleneksel taşıyıcı sistemlere bir alternatif olarak geliştirilmişlerdir. Geleneksel taşıyıcı sistemler ile karşılaştırıldığında iyi tolere edilebilmesi, biyoyararlanımının yüksek olması, iyi bir hedefleme kapasitesine sahip olması ve büyük ölçekte üretim kolaylığı avantajları arasında sayılabilmektedir. Ayrıca, lipofilik özellikleri nedeniyle saçlı deride lokal kullanımda absorbsiypnu arttırdığı bilinmektedir. Projede 5-alfa redüktaz enzimine karşı shRNA kodlayan plazmid yüklü KLN'ler tasarlanmıştır. Karakterizasyon ve salım özellikleri ile DNA taşıyıcı sistem olaran androjenik alopesiye karşı etkinlikleri araştırılmıştır.;Androjenik alopesi, gen aktarımı, antisense gen terapi, katı lipid nanopartikül, 5-alfa redüktaz.;Androgenic alopecia, gene delivery, antisense gene therapy, solid lipid nanoparticle, 5-alpha reductase.